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      血友病治療再獲進展,賽諾菲長效凝血因子VIII獲CDE擬突破性治療!

      2021-07-14 10:58 · wnnd

      關注罕見病群體

      7月12日,CDE官網顯示,賽諾菲注射用重組人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白(efanesoctocog alfa,rFVIIIFc-VWF-XTEN,BIVV001)獲CDE擬突破性療法,適用于患有A型血友病的成人和兒童。


      圖片來源:CDE官網

      血友病是一種罕見的出血性疾病,患者由于體內某種凝血因子缺失或不足,導致凝血時間延長,產生了容易出血的癥狀。而A型血友病是由于編碼FVIII的基因出現突變,導致FVIII缺失的遺傳性疾病。目前常見的A型血友病治療方法是定期輸注FVIII,然而通?;颊咝枰恐芙邮?-4次FVIII輸注,為他們的生活帶來極大的不便。

      賽諾菲BIVV001是一款在研新型凝血因子VIII替代療法,由偶聯于VWF特定區域(FVIII結合D’D3 結構域)的重組 FVIII Fc 融合蛋白分子以及兩個XTEN非結構化多肽組成,旨在讓A型血友病患者在接受一次注射之后,能夠在一周的大部分時間里獲得接近正常的FVIII因子活性水平。根據目前發布的臨床試驗數據,融合蛋白BIVV001能夠將第VIII因子的半衰期延長三到四倍,在第7天,患者的第VIII因子活性仍處于足以防止出血發作的高水平。同時,BIVV001顯示出良好的耐受性,在給藥后28天內未檢測到FVIII抑制劑的產生。

      目前,中國約有13.6萬名患者。如果患者反復出血且不及時治療的話,會導致關節畸形甚至殘疾,嚴重的出血癥狀甚至可能威脅生命。而麥克馬斯特大學研究人員發布的一項新研究顯示,全球有超過112.5萬名男性患有血友病,其中41.8萬人患有重度血友病。

      BIVV001目前已經進入III期臨床試驗,旨在評估BIVV001對先前接受過治療的12歲及以上(n=150)重度A型血有病患者的療效和安全性。

      參考資料:

      [1]CDE官網

      [2]https://mp.weixin.qq.com/s/h_Jl1RNvUOZxqZUTbtzMxQ

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